A rák kódjának feltörése: új gyógyszercélpont az akut mieloid leukémia kezelésére
A San Antonio-i Texasi Egyetem Egészségtudományi Központjának (UT Health San Antonio) tudóscsoportja ígéretes új gyógyszercélpontot azonosított az akut mieloid leukémia (AML) kezelése számára. Az AML egy halálos vérrák, amelynek ötéves túlélési aránya mindössze 30% -os az USA-beli Nemzeti Rákkutató Intézet szerint. Magyarországon évente mintegy 200-250 főt diagnosztizálnak ezzel a betegséggel. A Cell Stem Cell–ben megjelent tanulmány kiemeli a paraspeckle component 1 (PSPC1) nevű fehérje döntő szerepét az AML progressziójában.
Az agresszív vérrák, az AML a csontvelőből származik, és köztudottan megzavarja a vérsejtek normális termelését. A kezelés nehéz, mert előfordulhat, hogy a betegek nem reagálnak a kemoterápiára, vagy a betegség visszaesését tapasztalják.
„Az AML rendkívül változatos, több mint 70 ismert vezető mutációval” – mondta Mingjiang Xu, PhD, a Joe R. és Teresa Lozano Long School of Medicine molekuláris orvostudomány professzora és a CTRC Tanács onkológiai elnöke az UT Health San Antonio Mays Cancer Centerben. „Még az olyan célzott terápiák is, mint az IDH-gátlók, csak az AML-betegek kis részhalmazát tudják kezelni. Tekintettel erre a sokféleségre, egységes, mindenkire kiterjedő gyógyszercélra van szükségünk az AML hatékony kezeléséhez.”
Egérmodellekben a PSPC1 kimerülése jelentősen késleltette az AML progresszióját és javította a túlélési arányt. A PSPC1 eltávolítása gátolta a rákos sejtek növekedését anélkül, hogy befolyásolta volna a normális vérsejtképződést. Xu azt sugallja, hogy a PSPC1 megcélzása új kezelést biztosíthat az AML ellen.
A PSPC1-et 21 különböző rákos sejtvonalban találták meg, elsősorban szolid daganatokban[1], szerepet játszva a betegség súlyosbodásában vagy gyorsabb terjedésében. Ez arra utal, hogy a PSPC1-et célzó terápiák szélesebb körű alkalmazásokkal rendelkezhetnek az onkológiában, az AML-en túl. A kutatók most olyan módszereket vizsgálnak, amelyek szelektíven gátolják a PSPC1-et a rákos sejtekben, miközben megőrzik funkcióját a normál sejtekben, potenciálisan célzott kezelést kínálva kevesebb mellékhatással.
Xu szerint a következő lépés olyan potenciális gyógyszerek tesztelése, amelyek gátolhatják a PSPC1-et, jelentősen befolyásolva nemcsak az AML-t, hanem a szolid daganatokat is, például a tüdő- és prosztatarákot az áttétek megelőzésével, új reményt kínálva a rákos betegek számára.
[1] Szolid tumor: nem a „vérsejtekből” eredő daganat, összefüggő masszát alkot