Az Amgen Blincyto a gyermekkori leukémiás betegek 96%-át tartja életben és tünetmentesen egy új tanulmány szerint
Tíz évvel a gyógyszer első FDA-jóváhagyása után egy friss fázis III vizsgálat[1] eredménye tovább erősíti az Amgen Blincyto nevű készítményének hatásosságát a leukémia leggyakoribb formájának esetében. A B-sejtes akut limfoblasztos leukémia[2] (B-ALL) a gyermekek leggyakoribb rákos megbetegedése és az ALL leggyakoribb típusa, amely a gyermekkori ALL-esetek mintegy 88%-át teszi ki.
Az újonnan diagnosztizált B-ALL gyermekbetegeknél a Blincyto-val és kemoterápiával kezeltek hároméves tünetmentes túlélési aránya 96% volt, szemben a csak kemoterápiával kezeltek 87,9%-ával. A Blincyto kemoterápiához való hozzáadásával a betegség kiújulása, a halálozás vagy a másodlagos rosszindulatú daganatos megbetegedés kockázata 61%-kal csökken. Az eredmény a Children’s Oncology Group által végzett AALL1731 elnevezésű fázis III. vizsgálatból származik – áll az Amgen sajtóközleményében.
Az adat- és biztonságossági ellenőrző bizottság ajánlása alapján a vizsgálat randomizálását a kezelési ágban[3] tapasztalt egyértelműen kedvező hatások miatt a tervezettnél korábban befejezték. A Blincyto kemoterápiához való hozzáadása a standard kockázatú betegeknél hasonló eredményeket hozott, mint amilyeneket korábban „csak a legkedvezőbb gyermekgyógyászati kockázatú alcsoportokban” találtak – jegyezte meg a vállalat.
(Az Amgen becslése szerint 2024-ben csak az Egyesült Államokban 6550 új ALL-es esetet diagnosztizálnak a gyermekek és a felnőttek körében.)
[1] III-as fázisú klinikai vizsgálat: nagyobb számú betegen végzett vizsgálat, a vizsgálati készítmény biztonságos alkalmazhatóságának további igazolására és a terápiás hatásosság kimutatására. Ez a vizsgálati fázis általában több ország számos vizsgálóhelyén egyformán és egyidőben kerül kivitelezésre.
[2] Az akut lymphoblastos leukémia (ALL) a vérképzőrendszerből kiinduló rosszindulatú betegség, melyben a fehérvérsejtek éretlen, normális védekező működésre még nem képes formái felszaporodnak, és a csontvelőben a normális véralkotó sejteket termelő sejtek működését visszaszorítják. Ezért a vérben a normálisan jelenlévő sejtek eltűnnek és helyüket leukémiás sejtek foglalják el.
[3] Kezelési ág: A résztvevők egy csoportja vagy alcsoportja egy klinikai vizsgálatban. Minden csoport egy adott beavatkozást, vizsgált gyógyszeradagot kap a vizsgálati protokoll szerint.